阿考米迪（Acoramidis，商品名 ATTRUBY、BEYONTTRA）于 2024 年 11 月获得美国 FDA 批准，用于成人野生型或变异型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），治疗目标为降低患者心血管死亡以及心血管相关住院风险。作为新型口服小分子转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂，它也是首个药品标签明确标注可实现接近完全（≥90%）TTR 稳定的治疗药物，为 ATTR-CM 这一进展性致死性浸润性心肌病提供全新治疗选择。
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ATTR-CM 发病核心机制为肝脏合成的 TTR 四聚体发生解离，单体错误折叠后聚集形成淀粉样纤维，持续沉积于心肌间质，造成心室壁僵硬、舒张受限，逐步进展为限制性心肌病、心力衰竭。疾病分为野生型与变异型两大类，野生型多见于老年人群，变异型由 TTR 基因遗传突变引发。阿考米迪分子设计模拟天然具有保护效应的 T119M 基因突变，能够选择性结合 TTR 四聚体上两个甲状腺素结合位点，通过氢键稳定蛋白四聚体结构，抑制四聚体解离为单体，阻断淀粉样纤维生成的限速步骤，从源头减少心肌淀粉样蛋白沉积，延缓心脏损伤进程。
药代动力学数据显示，阿考米迪口服吸收不受进食影响，推荐剂量下可在给药间隔持续维持高水平 TTR 稳定作用。药物主要经非肾脏途径清除，轻中度肾功能损伤患者无需调整剂量，重度肾功能不全以及透析人群临床数据有限，临床使用需谨慎。老年患者无需专门剂量调整，目前尚无充分 NYHA Ⅳ 级心衰人群疗效数据，不推荐该终末期人群使用。
剂型为 356mg 薄膜包衣片，标准方案 712mg 每日两次口服，即每次两片，间隔约 12 小时，药片必须整片吞服，禁止掰开、碾碎或者咀嚼。如果发生漏服，无需在下一次服用双倍剂量，正常执行后续给药计划即可。本品无明确禁忌症，总体耐受性良好。Ⅲ 期临床试验中，最常见不良反应为腹泻、上腹部疼痛等胃肠道反应，多数程度轻微，一般不需要永久停药。
作为疾病修饰治疗药物，阿考米迪无法清除已经沉积在心肌组织内的淀粉样物质，仅能抑制新的淀粉样蛋白持续形成。因此临床强调尽早启动干预，建议由具备 ATTR-CM 诊疗经验的心内科或淀粉样变性专科医师评估启用。用药期间仍需规范开展心衰基础治疗，定期复查心脏超声、NT-proBNP、六分钟步行距离等指标，持续监测心功能变化。目前该药暂未在中国内地获批上市，国内患者如需获取，应当遵循正规跨境用药相关管理规范，充分评估获益与用药风险。
